طفرة طبية لعلاج مرضى "العمى"

واشنطن (أ ش أ)

في أول موافقة من نوعها لعلاج جيني، صدقت "إدارة الأغذية والدواء" الأمريكية، على أول علاج جينى لعلاج نوع وراثي نادر من العمى بين المرضى من الأطفال والبالغين.

وقد أطلق على العلاج الجيني الجديد اسم "لوكترنا" وهو يعالج ضمور الشبكية الناجم عن طفرة جينية محددة، ويعد أول علاج جيني مباشر يتم التصديق عليه في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي غير السرطان.

وقال سكوت جوتليب، مدير مفوض في إدارة الأغذية والدواء الأمريكية، في بيان صحفي، إن هذه الموافقة تعد الأولى من نوعها في مجال العلاج الجيني -سواء في كيفية عمل العلاج الجيني أو التوسع في استخدامه لعلاج فقدان البصر- وهو ما يعزز جهود علاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة.

ويعتقد "جوتليب" أن العلاج الجيني سيصبح ركيزة أساسية للشفاء من العديد من أهم الأمراض المدمرة والمستعصية في المرحلة المقبلة.

ويعمل "لوكترنا" من خلال تقديم نسخة طبيعية من الجين "باليليك" بدلا من النسخة التي تعرضت لطفرة جينية أو لخلل، ليتم توفير الجين السليم في الشبكية ليقوم بدوره في إنتاج إنزيم طبيعي، والذي يحول الضوء إلى إشارة كهربائية في شبكية العين لاستعادة وظيفة الإبصار لدى المريض.

ويقول الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز تقييم البيولوجيا والبحوث في إدارة الأغذية والدواء الأمريكية :"إن المرضى الذين يعانون من ضمور الشبكية المرتبط بالطفرة الجينية في جين "باليليك" لديهم فرصة الآن لتحسين الرؤية ، حيث كان هناك فرصة ضئيلة في السابق".